ROMA - Arriva in Italia la prima terapia a base di foslevodopa/foscarbidopa in infusione sottocutanea per le persone affette da malattia di Parkinson in fase avanzata. L’Agenzia regolatoria dà il via libera alla rimborsabilità della combinazione foslevodopa/ foscarbidopa per uso sottocutaneo per il trattamento della malattia di Parkinson in fase avanzata con gravi fluttuazioni motorie e ipercinesia o discinesia. La combinazione è la prima e unica terapia a base di foslevodopa/foscarbidopa in infusione sottocutanea continua per 24 ore. La somministrazione continua aiuta i pazienti a controllare efficacemente i sintomi motori e i movimenti involontari. AbbVie annuncia l’arrivo della combinazione foslevodopa/foscarbidopa per uso sottocutaneo per il trattamento della malattia di Parkinson in fase avanzata, rispondenti a levodopa, con gravi fluttuazioni motorie e ipercinesia o discinesia (movimento eccessivo), nel caso in cui le combinazioni di medicinali per il Parkinson disponibili non abbiano dato risultati soddisfacenti.
In Italia si stimano oltre 300mila persone con Parkinson, numero che raddoppierà entro il 2050
È la prima e unica terapia a base di foslevodopa/foscarbidopa in infusione sottocutanea a somministrazione continua, 24 ore su 24, che può aiutare i pazienti a prolungare il periodo in cui i sintomi sono ben controllati, generalmente definito come stato di "On". Il Parkinson è tra le malattie neurodegenerative più diffuse che colpisce circa 6,1 milioni di persone nel mondo. In Italia si stimano oltre 300mila persone, un numero che si prevede raddoppierà entro il 2050. Si tratta di una patologia complessa che è caratterizzata da tremore, rigidità muscolare, lentezza dei movimenti e difficoltà di equilibrio.
Annalisa Iezzi: soluzioni per i pazienti e famiglie tese a una migliore gestione della patologia
«Le persone che convivono con il Parkinson devono affrontare sfide quotidiane e incertezze, soprattutto quando la malattia progredisce e i sintomi non sono più adeguatamente controllati, nonostante l’ottimizzazione delle terapie. In questa fase i pazienti tendono a sperimentare una maggiore disabilità e una ridotta capacità di svolgere le attività della vita quotidiana - dichiara Annalisa Iezzi, direttrice medica di AbbVie -. Per questo, negli anni, la nostra ricerca e sviluppo si è indirizzata sempre più verso lo studio di soluzioni che permettano ai pazienti e alle loro famiglie una migliore gestione della patologia e della propria quotidianità, anche nelle ore più difficili, come quelle serali e notturne».
Studio M15-741 e studio M15-736
Lo sviluppo della nuova combinazione è stato supportato da due studi di Fase 3: uno studio della durata di 12 mesi (studio M15-741) che ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine dell'infusione sottocutanea continua; e uno studio della durata di 12 settimane (studio M15-736) che ha confrontato l'efficacia e la sicurezza della combinazione foslevodopa/foscarbidopa con la levodopa/carbidopa per via orale.
Somministrazione continua di levodopa, tuttora il gold standard della terapia
«Questa approvazione rappresenta un progresso significativo per i pazienti affetti dalla malattia di Parkinson, che storicamente hanno avuto opzioni di trattamento limitate per gli stadi avanzati - sottolinea Angelo Antonini, MD, PhD, professore di neurologia presso il dipartimento di Neuroscienze dell'Università di Padova -. Quando il trattamento orale non è più sufficiente a migliorare le fluttuazioni motorie, i pazienti hanno bisogno di opzioni alternative. L'infusione 24 ore su 24 consente una somministrazione continua di levodopa, che è tuttora il gold standard della terapia».
Favorire una migliore gestione di questi pazienti anche nella fase avanzata di malattia
«Il Parkinson, nella sua progressione, può richiedere un notevole impegno fisico ed emotivo non solo per i pazienti ma anche per chi si ne prende cura e per le famiglie, che spesso svolgono un ruolo di supporto fondamentale nella loro vita quotidiana - conclude Michele Tinazzi, professore ordinario di neurologia presso il dipartimento di Neuroscienze, Biomedicina e Movimento dell’Università di Verona e presidente della Società Parkinson e Disordini del Movimento -. La ricerca scientifica rende oggi disponibile una nuova strategia terapeutica che può migliorare la qualità di vita dei pazienti. È fondamentale adesso garantire a tutti un accesso omogeneo alla cura nelle diverse regioni italiane e favorire una migliore gestione di questi pazienti anche nella fase avanzata di malattia».
Sicurezza dell'esposizione giornaliera all'infusione sottocutanea continua della combinazione foslevodopa/foscarbidopa
La combinazione foslevodopa/foscarbidopa è una soluzione per infusione sottocutanea continua per 24 ore per il trattamento della malattia di Parkinson in stadio avanzato rispondente alla levodopa, con gravi fluttuazioni motorie e ipercinesia o discinesia, quando le combinazioni disponibili di medicinali per il Parkinson non hanno dato risultati soddisfacenti. Lo studio di Fase 3 ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'esposizione giornaliera di 24 ore all'infusione sottocutanea continua della combinazione foslevodopa/foscarbidopa in persone con malattia di Parkinson avanzata i cui sintomi motori non erano adeguatamente controllati dal trattamento in corso. L'endpoint primario era la valutazione della sicurezza e della tollerabilità della combinazione foslevodopa/foscarbidopa. Gli endpoint secondari comprendevano le variazioni rispetto al basale dei tempi normalizzati di "Off" e "On", la percentuale di pazienti che riferivano acinesia mattutina e il punteggio medio del questionario sulla qualità di vita.
PD Diary per valutare lo stato motorio del paziente durante il giorno
Lo studio è stato condotto in 58 Centri in 13 Paesi (Australia, Belgio, Canada, Danimarca, Germania, Italia, Giappone, Paesi Bassi, Russia, Spagna, Svezia, Regno Unito e Stati Uniti d'America). I pazienti eleggibili comprendevano adulti di 30 anni o più con diagnosi di malattia di Parkinson idiopatica responsiva alla levodopa, che sperimentavano una media di almeno 2,5 ore di tempo in "Off" al giorno, come valutato dal diario del paziente. Ulteriori informazioni sullo studio sono disponibili su www.clinicaltrials.gov (NCT03781167). Lo studio di Fase 3, in doppio cieco, doppio mascherato, ha confrontato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della combinazione foslevodopa/foscarbidopa rispetto a levodopa/carbidopa a rilascio immediato per via orale (LD/CD) in pazienti con malattia di Parkinson avanzata. Ai partecipanti è stato fornito un diario (il PD Diary) per valutare il loro stato motorio durante il giorno. L'endpoint primario era il tempo in "ON" senza discinesie fastidiose.
L’infusione sottocutanea foslevodopa/foscarbidopa evidenzia un favorevole profilo beneficio-rischio
Lo studio ha incluso 141 partecipanti che sono stati assegnati in modo casuale e hanno ricevuto il trattamento in 65 centri negli Stati Uniti d'America e in Australia. I partecipanti sono stati randomizzati per ricevere foslevodopa/foscarbidopa in infusione sottocutanea continua più capsule orali di placebo di LD/CD oppure capsule orali contenenti LD/CD a rilascio immediato più somministrazione sottocutanea continua di una soluzione di placebo di foslevodopa/foscarbidopa per 24 ore. La durata del trattamento è stata di 12 settimane. Pertanto, l’infusione sottocutanea continua per 24 ore di foslevodopa/foscarbidopa ha evidenziato un favorevole profilo beneficio-rischio e rappresenta una valida alternativa non chirurgica per i pazienti con malattia di Parkinson in fase avanzata consentendo non solo un buon controllo delle fluttuazioni motorie ma anche un miglioramento della qualità del sonno e dell’acinesia mattutina contribuendo, in tal modo, al miglioramento della qualità di vita dei pazienti.
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