Sclerosi multipla recidivante a elevata attività, Aifa ammette alla rimborsabilità Cladribina compresse
MILANO - Merck, azienda leader in ambito scientifico e tecnologico, ha annunciato oggi che Cladribina compresse (nome commerciale MAVENCLAD®) è stata ammessa alla rimborsabilità in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il trattamento della Sclerosi Multipla Recidivante (SMR) ad elevata attività.
Cladribina compresse è il primo trattamento per la SMR che permette di raggiungere fino a 4 anni di controllo della malattia, a fronte di un massimo di 20 giorni di trattamento orale somministrato nell’arco dei primi 2 anni.
“Dopo un lungo viaggio durato oltre 10 anni, anche i pazienti avranno finalmente a disposizione una nuova opzione terapeutica, che rappresenta il primo trattamento orale per la forma recidivante di sclerosi multipla ad elevata attività e che, grazie al suo particolare meccanismo d’azione, consente una somministrazione per massimo 10 giorni all’anno in un arco temporale di 2 anni e con i 2 anni successivi liberi da trattamento– ha dichiarato il professore Giancarlo Comi, Professore Onorario di Neurologia Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, direttore Istituto di Neurologia Sperimentale Ospedale San Raffaele (Milano) e membro dello Steering Committee internazionale - “Lo sviluppo di questo trattamento, ha potuto contare su un notevole contributo da parte della ricerca italiana, che, nell’ambito della neurologia, costituisce un’eccellenza a livello mondiale.”
Cladribina compresse ha dimostrato un’efficacia clinica sostenuta nel tempo fino a 4 anni secondo gli indicatori chiave dell’attività di malattia, che includono il tasso di recidiva annualizzato, la progressione della disabilità, e l’attività alla risonanza magnetica (RMN).
“Dopo un lungo viaggio durato oltre 10 anni, anche i pazienti avranno finalmente a disposizione una nuova opzione terapeutica, che rappresenta il primo trattamento orale per la forma recidivante di sclerosi multipla ad elevata attività e che, grazie al suo particolare meccanismo d’azione, consente una somministrazione per massimo 10 giorni all’anno in un arco temporale di 2 anni e con i 2 anni successivi liberi da trattamento– ha dichiarato il professore Giancarlo Comi, Professore Onorario di Neurologia Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, direttore Istituto di Neurologia Sperimentale Ospedale San Raffaele (Milano) e membro dello Steering Committee internazionale - “Lo sviluppo di questo trattamento, ha potuto contare su un notevole contributo da parte della ricerca italiana, che, nell’ambito della neurologia, costituisce un’eccellenza a livello mondiale.”
Cladribina compresse ha dimostrato un’efficacia clinica sostenuta nel tempo fino a 4 anni secondo gli indicatori chiave dell’attività di malattia, che includono il tasso di recidiva annualizzato, la progressione della disabilità, e l’attività alla risonanza magnetica (RMN).
“L’approvazione di Cladribina compresse – dichiara il professore Diego Centonze, Professore Ordinario di Neurologia, Università di Roma Tor Vergata e Responsabile della U.O.C. di Neurologia dell’IRCCS Neuromed, Pozzilli (Isernia) - si basa su studi che hanno coinvolto nei programmi di sperimentazione clinica più di 2.000 pazienti. Si tratta di numeri importanti che consentono di avere un profilo di sicurezza ben definito e rappresentano sicuramente un valore aggiunto di questo trattamento”.
Questi i risultati più significativi a due anni di Cladribina compresse:
4 pazienti su 5 rimangono liberi da ricadute;
9 pazienti su 10 rimangono liberi da progressione di disabilità;
quasi la metà dei pazienti non ha evidenza di attività di malattia.
Il programma di sviluppo del farmaco ha incluso tre studi clinici di fase III controllati con placebo CLARITY (studio pilota di efficacia) 2,3, CLARITY EXTENSION4,5 e ORACLE MS6, uno studio di fase II (ONWARD)7, nonché dati di follow up a lungo termine del registro prospettico di 8 anni, PREMIERE.
I risultati di efficacia e sicurezza di questi studi hanno consentito di formulare una definizione completa del profilo rischio/beneficio di Cladribina compresse.
I pazienti con SMR altamente attiva in trattamento con Cladribina compresse non devono assumere il farmaco in modo continuativo: “Cladribina compresse va somministrata 10 giorni il primo anno e 10 giorni il secondo anno – commenta il professore Francesco Patti, Professore Associato di Neurologia dell’Università di Catania e Responsabile del Centro SM Policlinico G. Rodolico di Catania – Questo può facilitare l’aderenza alla terapia del paziente, con conseguente riduzione dei rischi di progressione della disabilità e di recidive. A questa modalità di somministrazione particolarmente comoda, si aggiunge un minore burden di monitoraggio per questa terapia: sono necessarie cioè meno visite mediche e meno esami clinici, con indubbi vantaggi sia per il paziente che per il Centro SM che lo ha in carico”.
La SM è una patologia associata ad un enorme peso sia economico che clinico che ricade sui pazienti, sui caregiver (ossia coloro che se ne prendono cura), e anche sul Sistema Sanitario Nazionale ed è ovviamente più evidente nei pazienti con malattia altamente attiva.
“Avere a disposizione terapie efficaci è un elemento fondamentale da prendere in considerazione nella scelta del trattamento per i pazienti, a cui deve aggiungersi un profilo di sicurezza ben definito – dichiara la professoressa Maria Trojano, Professore Ordinario di Neurologia Università degli Studi Bari, Direttore Clinica Neurologica del Policlinico di Bari. La SM ha un forte impatto sulla salute e sulla qualità di vita del paziente: 1 su 2 smette di lavorare a causa della sclerosi multipla, l’aspettativa di vita si riduce in media di 10 anni, per non parlare degli alti costi collegati alla progressione della disabilità e alle recidive. Cladribina compresse, consentendo somministrazioni e monitoraggi meno frequenti, può consentire al paziente di gestire al meglio la propria quotidianità ottenendo una migliore qualità di vita”.
Nei pazienti con elevata attività di malattia, le analisi dello studio CLARITY2,3,9 hanno dimostrato che - rispetto al placebo – Cladribina compresse ha ridotto il tasso annualizzato di recidiva del 67% e il rischio di progressione a 6 mesi, confermata dalla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), dell’82%. Come dimostrato nello studio CLARITY EXTENSION, negli anni 3 e 4 non è stato necessario alcun ulteriore trattamento con Cladribina compresse.
“Il riconoscimento della rimborsabilità a Cladribina compresse è un premio al nostro impegno ed alla nostra fiducia nel valore terapeutico di questo farmaco – conclude il dottore Antonio Messina, a capo del business farmaceutico di Merck in Italia. - Ma la presenza più che ventennale di Merck nella SM non si limita all’offerta di soluzioni terapeutiche all’avanguardia. Da sempre promuoviamo iniziative e progetti volti a fare una reale differenza nella vita dei pazienti e delle persone che li assistono”.
Proprio in quest’ottica, Merck presenta anche ADVEVA®, il programma rivolto al paziente in trattamento con Cladribina compresse, sviluppato per supportarlo nella gestione del trattamento prescritto dallo specialista e per fornire ulteriori informazioni per vivere al meglio nonostante la SM.
ADVEVA® è programma multicanale composto da sito Internet (con informazioni video e audio), APP (con promemoria di trattamento e appuntamenti, informazioni personalizzate per supportare i pazienti nel loro percorso di terapia) e, infine, da un team composto di infermieri qualificati, disponibile 6 giorni su 7 dalle 8 alle 20 al numero verde 800102204.
Non solo la rimborsabilità di Cladribina compresse in Italia, il 2019 si sta rivelando un anno importante per Merck nell’area della Sclerosi Multipla: a marzo, nel giro di cinque giorni, Cladribina compresse è stata approvata prima in Svizzera e, successivamente, negli Stati Uniti. In particolare l’approvazione da parte dell’FDA americana è di grande rilevanza per Merck e, soprattutto, per la Comunità della SM negli USA: sono infatti circa 1 milione le persone affette da questa patologia negli Stati Uniti. Cladribina compresse è ora disponibile in 53 Paesi.
Cladribina compresse è una terapia orale con breve ciclo di trattamento che agisce in modo selettivo e transitorio sui linfociti, ritenuti parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla recidivante (SMR). Nell’agosto 2017 la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Cladribina Compresse per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla nei 28 Paesi dell’Unione europea (UE), oltre che in Norvegia, Liechtenstein, Islanda e Svizzera. Cladribina Compresse è oggi approvata in 53 Paesi, inclusi Canada e Australia. Il 29 marzo 2019 Cladribina compresse è stata approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) americana.
Il programma di sviluppo clinico per Cladribina compresse include:
- Studio CLARITY (CLAdRIbine Tablets Treating MS OrallY): studio di fase III a due anni controllato con placebo disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di Cladribina Compresse in monoterapia in pazienti con SMRR.
- L’estensione dello Studio CLARITY: studio di fase III controllato con placebo, proseguimento dello studio CLARITY, disegnato per fornire dati a lungo termine su sicurezza ed efficacia della somministrazione di Cladribina Compresse per un periodo di 2 anni dopo 2 anni dello studio CLARITY, in base allo schema di trattamento definito per il terzo e quarto anno.
- Studio ORACLE MS (ORAl CLadribine in Early MS): studio di fase III a due anni, controllato con placebo, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di Cladribina Compresse in monoterapia nei pazienti a rischio di sviluppare sclerosi multipla (pazienti che hanno manifestato un primo evento clinico indicativo di SM).
- Studio ONWARD (Oral Cladribine Added ON To Rebif New Formulation in Patients With Active Relapsing Disease): studio di fase II controllato con placebo, disegnato principalmente per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’impiego aggiuntivo del trattamento con Cladribina compresse nei pazienti con forme recidivanti di SM, nei quali si è verificata una progressione della malattia nel corso di terapia consolidata con interferone beta.
- Studio PREMIERE (PRospective observational long-term safEty registry of Multiple sclerosis patIEnts who have participated in CladRibinE clinical trials): follow-up a lungo termine dei dati dal registro prospettico dei pazienti che sono stati arruolati negli studi clinici di Cladribina Compresse.
Nel corso dei due anni dello studio CLARITY, l’effetto collaterale più comune riportato nei pazienti trattati con Cladribina compresse è stato la linfopenia (26,7% con Cladribina compresse e 1,8% con placebo). L’incidenza delle infezioni è stata del 48,3% con Cladribina compresse e del 42,5% con placebo, di queste rispettivamente il 99,1% e il 99% sono state valutate dai ricercatori da lievi a moderate.
La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune, cronica e infiammatoria del sistema nervoso centrale; essa costituisce il più comune disturbo neurologico disabilitante d’origine non traumatica nei giovani adulti. Si stima che circa 2,3 milioni di persone nel mondo sono affette da SM, la maggior parte di questi ha un’età compresa tra i 20 e i 40 anni; è due volte più frequente nelle donne che negli uomini. La sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) è la forma più comune di SM, e circa l’85% delle persone con SM sono diagnosticate per questa tipologia. La causa della SM non è ancora conosciuta ma si ritiene che il sistema immunitario attacchi la mielina, danneggiando il flusso delle informazioni lungo i nervi. Non esiste una cura risolutiva per la SM, ma sono disponibili trattamenti che possono rallentarne il decorso.
Merck è un’azienda impegnata nell’innovazione scientifica e tecnologica che opera nei settori healthcare, life science e performance materials. I suoi 52.000 dipendenti lavorano ogni giorno perché la vita di milioni di persone sia più felice e sostenibile. Merck è presente ovunque: dalle più avanzate tecnologie per l’editing genetico alla scoperta di trattamenti all’avanguardia per le patologie più difficili, fino allo studio di tecnologie che permettano ai device di diventare “intelligenti”. Nel 2018 Merck ha generato vendite per 14,8 miliardi di Euro in 66 Paesi.
Ricerca scientifica e gestione imprenditoriale responsabile sono state la chiave per il raggiungimento dei traguardi scientifici e tecnologici di Merck, che opera secondo questa filosofia sin dalla sua fondazione nel 1668. La famiglia fondatrice possiede tuttora la partecipazione di maggioranza nella Società, che è quotata alla borsa di Francoforte. Merck detiene i diritti sul nome e sul marchio Merck a livello globale. Le sole eccezioni sono Stati Uniti e Canada, dove l’azienda opera con le denominazioni EMD Serono nell’healthcare, MilliporeSigma nellife science e EMD Performance Materials.
Questi i risultati più significativi a due anni di Cladribina compresse:
4 pazienti su 5 rimangono liberi da ricadute;
9 pazienti su 10 rimangono liberi da progressione di disabilità;
quasi la metà dei pazienti non ha evidenza di attività di malattia.
Il programma di sviluppo del farmaco ha incluso tre studi clinici di fase III controllati con placebo CLARITY (studio pilota di efficacia) 2,3, CLARITY EXTENSION4,5 e ORACLE MS6, uno studio di fase II (ONWARD)7, nonché dati di follow up a lungo termine del registro prospettico di 8 anni, PREMIERE.
I risultati di efficacia e sicurezza di questi studi hanno consentito di formulare una definizione completa del profilo rischio/beneficio di Cladribina compresse.
I pazienti con SMR altamente attiva in trattamento con Cladribina compresse non devono assumere il farmaco in modo continuativo: “Cladribina compresse va somministrata 10 giorni il primo anno e 10 giorni il secondo anno – commenta il professore Francesco Patti, Professore Associato di Neurologia dell’Università di Catania e Responsabile del Centro SM Policlinico G. Rodolico di Catania – Questo può facilitare l’aderenza alla terapia del paziente, con conseguente riduzione dei rischi di progressione della disabilità e di recidive. A questa modalità di somministrazione particolarmente comoda, si aggiunge un minore burden di monitoraggio per questa terapia: sono necessarie cioè meno visite mediche e meno esami clinici, con indubbi vantaggi sia per il paziente che per il Centro SM che lo ha in carico”.
La SM è una patologia associata ad un enorme peso sia economico che clinico che ricade sui pazienti, sui caregiver (ossia coloro che se ne prendono cura), e anche sul Sistema Sanitario Nazionale ed è ovviamente più evidente nei pazienti con malattia altamente attiva.
“Avere a disposizione terapie efficaci è un elemento fondamentale da prendere in considerazione nella scelta del trattamento per i pazienti, a cui deve aggiungersi un profilo di sicurezza ben definito – dichiara la professoressa Maria Trojano, Professore Ordinario di Neurologia Università degli Studi Bari, Direttore Clinica Neurologica del Policlinico di Bari. La SM ha un forte impatto sulla salute e sulla qualità di vita del paziente: 1 su 2 smette di lavorare a causa della sclerosi multipla, l’aspettativa di vita si riduce in media di 10 anni, per non parlare degli alti costi collegati alla progressione della disabilità e alle recidive. Cladribina compresse, consentendo somministrazioni e monitoraggi meno frequenti, può consentire al paziente di gestire al meglio la propria quotidianità ottenendo una migliore qualità di vita”.
Nei pazienti con elevata attività di malattia, le analisi dello studio CLARITY2,3,9 hanno dimostrato che - rispetto al placebo – Cladribina compresse ha ridotto il tasso annualizzato di recidiva del 67% e il rischio di progressione a 6 mesi, confermata dalla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), dell’82%. Come dimostrato nello studio CLARITY EXTENSION, negli anni 3 e 4 non è stato necessario alcun ulteriore trattamento con Cladribina compresse.
“Il riconoscimento della rimborsabilità a Cladribina compresse è un premio al nostro impegno ed alla nostra fiducia nel valore terapeutico di questo farmaco – conclude il dottore Antonio Messina, a capo del business farmaceutico di Merck in Italia. - Ma la presenza più che ventennale di Merck nella SM non si limita all’offerta di soluzioni terapeutiche all’avanguardia. Da sempre promuoviamo iniziative e progetti volti a fare una reale differenza nella vita dei pazienti e delle persone che li assistono”.
Proprio in quest’ottica, Merck presenta anche ADVEVA®, il programma rivolto al paziente in trattamento con Cladribina compresse, sviluppato per supportarlo nella gestione del trattamento prescritto dallo specialista e per fornire ulteriori informazioni per vivere al meglio nonostante la SM.
ADVEVA® è programma multicanale composto da sito Internet (con informazioni video e audio), APP (con promemoria di trattamento e appuntamenti, informazioni personalizzate per supportare i pazienti nel loro percorso di terapia) e, infine, da un team composto di infermieri qualificati, disponibile 6 giorni su 7 dalle 8 alle 20 al numero verde 800102204.
Non solo la rimborsabilità di Cladribina compresse in Italia, il 2019 si sta rivelando un anno importante per Merck nell’area della Sclerosi Multipla: a marzo, nel giro di cinque giorni, Cladribina compresse è stata approvata prima in Svizzera e, successivamente, negli Stati Uniti. In particolare l’approvazione da parte dell’FDA americana è di grande rilevanza per Merck e, soprattutto, per la Comunità della SM negli USA: sono infatti circa 1 milione le persone affette da questa patologia negli Stati Uniti. Cladribina compresse è ora disponibile in 53 Paesi.
Cladribina compresse è una terapia orale con breve ciclo di trattamento che agisce in modo selettivo e transitorio sui linfociti, ritenuti parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla recidivante (SMR). Nell’agosto 2017 la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Cladribina Compresse per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla nei 28 Paesi dell’Unione europea (UE), oltre che in Norvegia, Liechtenstein, Islanda e Svizzera. Cladribina Compresse è oggi approvata in 53 Paesi, inclusi Canada e Australia. Il 29 marzo 2019 Cladribina compresse è stata approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) americana.
Il programma di sviluppo clinico per Cladribina compresse include:
- Studio CLARITY (CLAdRIbine Tablets Treating MS OrallY): studio di fase III a due anni controllato con placebo disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di Cladribina Compresse in monoterapia in pazienti con SMRR.
- L’estensione dello Studio CLARITY: studio di fase III controllato con placebo, proseguimento dello studio CLARITY, disegnato per fornire dati a lungo termine su sicurezza ed efficacia della somministrazione di Cladribina Compresse per un periodo di 2 anni dopo 2 anni dello studio CLARITY, in base allo schema di trattamento definito per il terzo e quarto anno.
- Studio ORACLE MS (ORAl CLadribine in Early MS): studio di fase III a due anni, controllato con placebo, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di Cladribina Compresse in monoterapia nei pazienti a rischio di sviluppare sclerosi multipla (pazienti che hanno manifestato un primo evento clinico indicativo di SM).
- Studio ONWARD (Oral Cladribine Added ON To Rebif New Formulation in Patients With Active Relapsing Disease): studio di fase II controllato con placebo, disegnato principalmente per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’impiego aggiuntivo del trattamento con Cladribina compresse nei pazienti con forme recidivanti di SM, nei quali si è verificata una progressione della malattia nel corso di terapia consolidata con interferone beta.
- Studio PREMIERE (PRospective observational long-term safEty registry of Multiple sclerosis patIEnts who have participated in CladRibinE clinical trials): follow-up a lungo termine dei dati dal registro prospettico dei pazienti che sono stati arruolati negli studi clinici di Cladribina Compresse.
Nel corso dei due anni dello studio CLARITY, l’effetto collaterale più comune riportato nei pazienti trattati con Cladribina compresse è stato la linfopenia (26,7% con Cladribina compresse e 1,8% con placebo). L’incidenza delle infezioni è stata del 48,3% con Cladribina compresse e del 42,5% con placebo, di queste rispettivamente il 99,1% e il 99% sono state valutate dai ricercatori da lievi a moderate.
La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune, cronica e infiammatoria del sistema nervoso centrale; essa costituisce il più comune disturbo neurologico disabilitante d’origine non traumatica nei giovani adulti. Si stima che circa 2,3 milioni di persone nel mondo sono affette da SM, la maggior parte di questi ha un’età compresa tra i 20 e i 40 anni; è due volte più frequente nelle donne che negli uomini. La sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) è la forma più comune di SM, e circa l’85% delle persone con SM sono diagnosticate per questa tipologia. La causa della SM non è ancora conosciuta ma si ritiene che il sistema immunitario attacchi la mielina, danneggiando il flusso delle informazioni lungo i nervi. Non esiste una cura risolutiva per la SM, ma sono disponibili trattamenti che possono rallentarne il decorso.
Merck è un’azienda impegnata nell’innovazione scientifica e tecnologica che opera nei settori healthcare, life science e performance materials. I suoi 52.000 dipendenti lavorano ogni giorno perché la vita di milioni di persone sia più felice e sostenibile. Merck è presente ovunque: dalle più avanzate tecnologie per l’editing genetico alla scoperta di trattamenti all’avanguardia per le patologie più difficili, fino allo studio di tecnologie che permettano ai device di diventare “intelligenti”. Nel 2018 Merck ha generato vendite per 14,8 miliardi di Euro in 66 Paesi.
Ricerca scientifica e gestione imprenditoriale responsabile sono state la chiave per il raggiungimento dei traguardi scientifici e tecnologici di Merck, che opera secondo questa filosofia sin dalla sua fondazione nel 1668. La famiglia fondatrice possiede tuttora la partecipazione di maggioranza nella Società, che è quotata alla borsa di Francoforte. Merck detiene i diritti sul nome e sul marchio Merck a livello globale. Le sole eccezioni sono Stati Uniti e Canada, dove l’azienda opera con le denominazioni EMD Serono nell’healthcare, MilliporeSigma nellife science e EMD Performance Materials.
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